De quoi s'agit-il et à quoi sert le Dinutuximab bêta Apeiron?
Dinutuximab bêta Apeiron est un médicament anticancéreux utilisé dans le traitement du neuroblastome, un cancer des cellules nerveuses, chez les patients âgés de plus d'un an. Il est utilisé chez deux groupes de patients atteints d'un neuroblastome à haut risque (avec une probabilité élevée de rechute):
- les patients qui ont montré une certaine amélioration par rapport aux traitements antérieurs, y compris la greffe de cellules souches du sang (greffe de cellules produisant du sang);
- patients dont le neuroblastome ne s'est pas amélioré avec d'autres traitements anticancéreux ou a récidivé.
Au cas où le neuroblastome réapparaîtrait après un traitement précédent, il devrait être stabilisé (prévenir l’aggravation) avant de commencer le traitement par Dinutuximab bêta Apeiron. Dans certains cas, lorsque les traitements précédents n’étaient pas suffisamment efficaces, Dinutuximab bêta-Apeiron est utilisé en association avec un autre médicament appelé interleukine-2 (aldesleukine).
Le nombre de patients atteints de neuroblastome étant faible, la maladie est considérée comme "rare" et le Dinutuximab bêta-Apeiron a été classé comme "médicament orphelin" (un médicament utilisé dans le traitement de maladies rares) le 8 novembre 2012.
Le médicament contient le principe actif dinutuximab bêta.
Comment devrais-je prendre Dinutuximab bêta Apeiron?
Dinutuximab bêta Apeiron est administré par perfusion (goutte-à-goutte) dans une veine. Chaque traitement avec le médicament est administré pendant cinq à dix jours tous les 35 jours. Il est donné pour un total de cinq cycles. La dose recommandée dépend du poids et de la taille du patient.
En cas d'apparition de certains effets indésirables, le médecin peut décider de réduire ou de retarder l'administration des doses ou, si ces effets sont graves, d'interrompre le traitement.
Le traitement par Dinutuximab bêta Apeiron ne doit être instauré que si le patient présente des résultats satisfaisants à certains tests sanguins liés aux fonctions hépatique, pulmonaire, rénale et médullaire.
Le traitement par Dinutuximab bêta Apeiron doit être surveillé par un médecin expérimenté dans le traitement du cancer. Il doit être administré dans un hôpital par un médecin ou une infirmière capable de gérer des réactions allergiques graves et pour lequel des services de réanimation sont disponibles immédiatement si nécessaire. Le médicament ne peut être obtenu que sur ordonnance.
Pour plus d'informations, voir le résumé des caractéristiques du produit (également compris dans l'EPAR).
Comment Dinutuximab beta Apeiron agit-il?
Dinutuximab bêta Apeiron est un anticorps monoclonal (un type de protéine) conçu pour reconnaître et se lier à une structure appelée GD2 présente en grande quantité à la surface des cellules de neuroblastome, mais pas des cellules normales.
Lorsque le Dinutuximab bêta Apeiron se lie aux cellules de neuroblastome, il en fait une cible pour le système immunitaire de l'organisme (les défenses naturelles de l'organisme), qui tue ensuite les cellules cancéreuses.
Quel est le bénéfice démontré par Dinutuximab bêta Apeiron au cours des études?
Des études ont montré que Dinutuximab bêta Apeiron était efficace pour augmenter la survie chez les patients atteints de neuroblastome.
Deux études ont examiné les données de 88 enfants et adultes atteints de neuroblastome qui n'avaient pas régressé par d'autres traitements anticancéreux ou qui étaient rentrés. Les patients ont été traités avec Dinutuximab bêta Apeiron plus interleukin-2 et un autre médicament appelé isotrétinoïne. Dans ces études, 70% et 78% des patients dont le neuroblastome n'avait pas régressé par d'autres traitements étaient encore en vie deux ans après le traitement.
Parmi les patients atteints de neuroblastome récurrent, 42% et 69% étaient toujours en vie deux ans après le traitement. Dans une troisième étude, du Dinutuximab bêta-Apeiron et de l'isotrétinoïne avec ou sans interleukine-2 ont été administrés à 370 enfants atteints de neuroblastome à haut risque qui avaient régressé après d'autres traitements. Au début du traitement, certains de ces patients ne présentaient aucun signe de neuroblastome et certains présentaient encore quelques signes de la maladie. Parmi les patients ne présentant aucun signe de neuroblastome, 71% étaient toujours en vie trois ans après le traitement et les résultats étaient similaires, que le traitement inclue l'interleukine-2 ou moins. Parmi les patients qui présentaient des signes de neuroblastome, 63% des patients ayant reçu l'interleukine-2 étaient encore en vie trois ans après le traitement, contre 54% des patients n'ayant pas reçu d'interleukine-2.
Dans ces études, les résultats obtenus avec Dinutuximab bêta Apeiron étaient supérieurs à ceux observés précédemment chez des patients traités pour un neuroblastome sans Dinutuximab bêta Apeiron.
Quels sont les risques associés à Dinutuximab bêta Apeiron?
Les effets indésirables les plus couramment observés sous Dinutuximab bêta Apeiron (pouvant affecter plus de 7 personnes sur 10) sont la pyrexie (fièvre) et la douleur. Hypersensibilité (allergie), vomissements, diarrhée, syndrome de perte capillaire (perte de liquide dans les vaisseaux sanguins pouvant entraîner un gonflement et une baisse de la pression artérielle) et hypotension (pression artérielle) sang bas).
Dinutuximab bêta Apeiron ne doit pas être utilisé chez les patients présentant une maladie du greffon contre l'hôte (lorsque des cellules greffées attaquent le corps) sous forme sévère ou diffuse.
Pour une liste complète des restrictions et des effets indésirables rapportés avec Dinutuximab bêta Apeiron, voir la notice.
Pourquoi Dinutuximab beta Apeiron a-t-il été approuvé?
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence a noté l'absence d'options thérapeutiques pour prévenir la récurrence du neuroblastome à haut risque.
Dans l’ensemble, les données relatives aux résultats obtenus avec Dinutuximab bêta Apeiron montrent que le médicament est efficace. Cependant, des données supplémentaires sont nécessaires pour comprendre pleinement l'efficacité du médicament.
Bien que le traitement par Dinutuximab bêta-Apeiron puisse provoquer des effets indésirables graves, la sécurité du médicament est considérée comme acceptable.
Le CHMP a donc décidé que les avantages de Dinutuximab bêta-Apeiron l'emportaient sur les risques et a recommandé que l'utilisation de ce médicament au sein de l'UE soit approuvée.
Dinutuximab beta Apeiron a été autorisé dans des "circonstances exceptionnelles" car il n'a pas été possible d'obtenir des informations complètes sur le Dinutuximab beta Apeiron pour des raisons éthiques. Étant donné que le dinutuximab est un traitement recommandé pour le neuroblastome à haut risque, il ne serait pas éthique de mener une étude dans laquelle certains patients auraient reçu un placebo (traitement fictif). Chaque année, l'Agence européenne des médicaments passera en revue les nouvelles informations disponibles et ce résumé sera mis à jour en conséquence.
Quelles informations sont encore attendues pour Dinutuximab beta Apeiron?
Étant donné que Dinutuximab bêta Apeiron a été autorisé dans des circonstances exceptionnelles, la société qui commercialise le Dinutuximab bêta Apeiron surveillera la sécurité du médicament sur la base d'un dossier patient et fournira des mises à jour annuelles. La société effectuera également des tests afin d'obtenir de plus amples informations sur la manière dont le corps transforme le médicament et sur la réaction du système immunitaire au médicament. La société fournira les résultats d’une étude sur l’effet de l’administration de Dinutuximab bêta-Apeiron en association avec l’interleukine-2. En outre, il présentera un rapport sur les taux de survie à cinq ans des patients ayant participé aux études.
Quelles sont les mesures prises pour assurer l'utilisation sûre et efficace de Dinutuximab bêta Apeiron?
Les recommandations et les précautions à suivre par les professionnels de la santé et les patients pour une utilisation sûre et efficace de Dinutuximab bêta-Apeiron ont été incluses dans le résumé des caractéristiques du produit et dans la notice.
Autres informations sur Dinutuximab beta Apeiron
Pour consulter la version EPAR complète de Dinutuximab beta Apeiron, veuillez consulter le site web de l'Agence: ema.europa.eu/Find medicine / Médicaments à usage humain / Rapports d'évaluation publics européens. Pour plus d'informations sur le traitement par Dinutuximab bêta Apeiron, veuillez consulter la notice (également comprise dans l'EPAR) ou contacter votre médecin ou votre pharmacien.
Le résumé de l'avis du comité des médicaments orphelins sur Dinutuximab beta Apeiron est disponible sur le site internet de l'Agence: ema.europa.eu/Find medicine / Médicaments à usage humain / Désignation d'une maladie rare.
