Qu'est-ce que Yargesa - Miglustat et à quoi ça sert?
Yargesa est un médicament utilisé pour traiter la maladie de Gaucher de type 1 chez l'adulte présentant des symptômes légers à modérés.
Les patients atteints de cette maladie manifestent la déficience d'une enzyme qui dégrade un type de graisse appelée glucosylcéramide. En conséquence, le glucosylcéramide s'accumule dans différentes parties du corps, telles que la rate, le foie et les os. Yargesa est utilisé chez les patients ne pouvant pas suivre un traitement enzymatique substitutif.
Yargesa est un "médicament générique". Cela signifie qu'il contient la même substance active (miglustat) et agit de la même manière qu'un "médicament de référence" déjà autorisé dans l'Union européenne (UE), appelé Zavesca. Pour plus d'informations sur les médicaments génériques, voir les questions et réponses en cliquant ici.
Comment Yargesa - Miglustat est-il utilisé?
Yargesa est disponible en capsules de 100 mg à prendre par voie orale. La dose initiale recommandée est une capsule trois fois par jour. Chez les patients insuffisants rénaux et ceux qui développent une diarrhée, une dose plus faible doit être utilisée.
Le médicament ne peut être obtenu que sur ordonnance et le traitement doit être surveillé par un médecin expérimenté dans la prise en charge de la maladie de Gaucher.
Pour plus d'informations, voir la notice.
Comment Yargesa - Miglustat agit-il?
Le principe actif de Yargesa, le miglustat, inhibe l'action d'une enzyme appelée glucosylcéramide synthétase. Cette enzyme est impliquée dans la première phase de la production de glucosylcéramide. En empêchant l'action de l'enzyme, le miglustat peut réduire la production de glucosylcéramide dans les cellules et atténuer ainsi les symptômes de la maladie de Gaucher de type 1.
Quel est le bénéfice démontré par Yargesa - Miglustat au cours des études?
Des études sur les avantages et les risques de la substance active pour l'utilisation approuvée ont déjà été réalisées avec le médicament de référence (Zavesca) et ne doivent donc pas être répétées pour Yargesa.
Comme pour tout médicament, la société a fourni des études sur la qualité de Yargesa. En outre, il a mené une étude mettant en évidence sa "bioéquivalence" par rapport au médicament de référence. Deux médicaments sont bioéquivalents lorsqu'ils produisent les mêmes niveaux de principe actif dans l'organisme, de sorte qu'ils devraient avoir le même effet.
Quels sont les risques associés à Yargesa - Miglustat?
Yargesa étant un médicament générique et bioéquivalent au médicament de référence, ses bénéfices et risques sont considérés comme étant les mêmes que ceux du médicament de référence.
Pourquoi Yargesa - Miglustat a-t-il été approuvé?
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence a conclu que, conformément aux exigences de l'UE, il a été démontré que Yargesa avait une qualité comparable et était bioéquivalent à Zavesca. Par conséquent, le CHMP a estimé que, comme dans le cas de Zavesca, les avantages dépassent les risques identifiés, et a recommandé d'approuver l'utilisation de Yargesa dans l'UE.
Quelles sont les mesures prises pour assurer l'utilisation sûre et efficace de Yargesa - Miglustat?
Les recommandations et les précautions à suivre par les professionnels de la santé et les patients pour une utilisation sûre et efficace de Yargesa ont été incluses dans le résumé des caractéristiques du produit et la notice.
Plus d'informations sur Yargesa - Miglustat
Pour consulter l’EPAR complet de Yargesa, visitez le site Internet de l’Agence: ema.europa.eu/Find medicine / Médicaments à usage humain / Rapports d’évaluation publique européens. Pour plus d'informations sur le traitement par Yargesa, veuillez consulter la notice (également comprise dans l'EPAR) ou contacter votre médecin ou votre pharmacien.
La version EPAR complète du médicament de référence est également disponible sur le site web de l'Agence.
