Qu'est-ce que Zavesca?
Zavesca est un médicament contenant le principe actif miglustat, disponible en gélules blanches à 100 mg.
Pourquoi Zavesca est-il utilisé?
Zavesca est indiqué pour traiter deux maladies héréditaires rares qui affectent la façon dont le corps métabolise les graisses. Les deux maladies provoquent une accumulation de graisse dans le corps (appelées glucosphingolipides). Zavesca est utilisé dans les cas suivants:
- adultes atteints de la maladie de Gaucher de type 1 sous ses formes légères à modérées. Les patients qui en souffrent n’ont pas d’enzyme (glucocérébrosidase); cette carence détermine l'accumulation d'un type de glycosphingolipides (appelé glucosylcéramide) dans diverses parties du corps, par ex. rate, foie, os. Zavesca est utilisé chez les patients qui ne conviennent pas au traitement par thérapie de remplacement de l’enzyme (TEST) standard par perfusion (goutte-à-goutte dans une veine);
- adultes, adolescents et enfants atteints de la maladie de Niemann-Pick de type C, une maladie pouvant entraîner la mort, caractérisée par une accumulation de glycosphingolipides dans les cellules situées à l'intérieur du cerveau et dans d'autres parties du corps. Zavesca est utilisé pour traiter les symptômes "neurologiques" de la maladie (symptômes affectant le cerveau et les nerfs). Ces symptômes incluent: perte de coordination, problèmes dus à des mouvements oculaires «saccadiques» (rapides) pouvant altérer la vision, retard de développement, difficulté à avaler, augmentation du tonus musculaire, convulsions et difficultés d'apprentissage.
Étant donné que le nombre de patients atteints de ces maladies est faible, ils sont considérés comme "rares" et c'est pourquoi Zavesca a reçu le titre de "médicament orphelin" le 18 octobre 2000, respectivement, pour la maladie de Gaucher de type 1 16. Février 2006, pour la maladie de Niemann-Pick de type C
Le médicament ne peut être obtenu que sur ordonnance.
Comment Zavesca est-il utilisé?
Le traitement par Zavesca doit être instauré et surveillé par des médecins expérimentés dans la prise en charge de la maladie de Gaucher ou de la maladie de Niemann-Pick de type C.
La dose initiale recommandée pour traiter les patients atteints de la maladie de Gaucher de type 1 est une gélule administrée par voie orale, trois fois par jour. En ce qui concerne la maladie de Niemann-Pick de type C, la dose recommandée est de deux gélules, trois fois par jour, pour les adultes et les adolescents. la
La dose varie en fonction du poids et de la taille chez les enfants de moins de 12 ans. Zavesca peut être pris à jeun ou à jeun. Zavesca est un médicament destiné aux traitements de longue durée.
Il convient de réduire la dose chez les patients présentant des problèmes rénaux et, au moins temporairement, chez les patients présentant une diarrhée. Aucune étude du médicament n'a été réalisée chez des patients présentant des problèmes de foie. Pour plus d'informations, voir le résumé des caractéristiques du produit (inclus dans l'EPAR).
Comment Zavesca agit-il?
Le principe actif de Zavesca, le miglustat, inhibe l'action d'une enzyme, appelée glucosylcéramide synthase. Cette enzyme fait partie de la première phase de la production de glycosphingolipides. En empêchant l'action de l'enzyme, le miglustat peut réduire la production de glycosphingolipides dans les cellules. Cela devrait ralentir ou prévenir les symptômes de la maladie de Gaucher de type 1 et réduire les symptômes de la maladie de Niemann-Pick de type C.
Quelles études ont été menées sur Zavesca?
L’efficacité de Zavesca dans le traitement de la maladie de Gaucher de type 1 légère à modérée a fait l’objet d’une étude principale portant sur 28 patients qui ne pouvaient ou ne souhaitaient pas suivre un traitement enzymatique substitutif. La partie principale de l'étude a duré un an; 13 des patients ont continué à prendre le médicament pendant deux ans. L’étude visait à mesurer l’effet de Zavesca sur le volume du foie et de la rate et à déterminer s’il avait des effets sur les valeurs sanguines, tels que la concentration en hémoglobine (une protéine présente dans les globules rouges qui transportent l’oxygène dans le corps) numération plaquettaire (composants participant à la coagulation du sang).
En ce qui concerne la maladie de Niemann-Pick de type C, l’efficacité de Zavesca a été étudiée dans le cadre d’une étude principale portant sur 31 patients, dont 12 avaient moins de 12 ans. L'étude a comparé les effets de Zavesca en association avec un traitement standard (mesures utilisées pour soulager les symptômes) et un traitement standard seul. Le principal indice d'efficacité était le changement chez les patients de la fréquence des mouvements oculaires saccadiques horizontaux après un an; L'étude a également examiné d'autres symptômes neurologiques, notamment la capacité du patient à avaler et ses fonctions intellectuelles. Certains patients sont restés sous traitement pendant cinq ans et demi. une enquête a également été menée sur 66 patients traités par Zavesca.
Quel est le bénéfice démontré par Zavesca au cours des études?
Dans l'étude de la maladie de Gaucher de type 1, une diminution du volume du foie de 12% et un volume de la rate de 19% ont été observés après un an. Une augmentation moyenne de la concentration en hémoglobine de 0, 26 g par décilitre a également été observée, ainsi qu'une augmentation du nombre de plaquettes de 8, 29 millions par millilitre. Les effets bénéfiques de Zavesca sont restés inchangés au cours des trois années de traitement en continu.
Dans l'étude de la maladie de Niemann-Pick de type C, l'amélioration des mouvements oculaires était similaire chez les patients traités avec et sans Zavesca. Cependant, des signes d'amélioration de la capacité à avaler et des fonctions intellectuelles ont été observés chez les patients traités par Zavesca. L'enquête a montré que le médicament avait stabilisé ou réduit le degré d'aggravation des symptômes chez environ les trois quarts des patients.
Quel est le risque associé à Zavesca?
Les effets indésirables les plus fréquents associés à Zavesca (chez plus d'un patient sur 10) sont la perte de poids, les tremblements, la diarrhée, les flatulences et les douleurs abdominales (maux d'estomac). Pour une liste complète des effets indésirables observés sous Zavesca, voir la notice.
Zavesca ne doit pas être utilisé chez les personnes pouvant présenter une hypersensibilité (allergie) au miglustat ou à l'un des autres composants.
Pourquoi Zavesca a-t-il été approuvé?
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a estimé que les bénéfices démontrés par Zavesca étaient supérieurs aux risques liés au traitement, par voie orale, de la maladie de Gaucher de type 1 légère ou modérée chez le patient adulte inadapté. doit être traité par thérapie de remplacement de l’enzyme et par des manifestations neurologiques progressives chez les patients adultes et enfants atteints de la maladie de Niemann-Pick de type C. Le comité a donc recommandé l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché pour Zavesca.
Zavesca a été autorisé "dans des circonstances exceptionnelles" car il n'a pas été possible d'obtenir des données complètes sur le médicament en raison de la rareté de la maladie. L'Agence européenne des médicaments (EMEA) examinera chaque année les nouvelles données devenues disponibles entre-temps, en mettant à jour le présent résumé si nécessaire.
Quelles informations sont encore attendues pour Zavesca?
La société qui fabrique Zavesca s’est engagée à mener à bien les études suivantes sur l’efficacité et la sécurité du produit en ce qui concerne la maladie de Gaucher de type 1:
- un programme suivant la commercialisation du produit pour informer les médecins de l'utilisation de Zavesca et pour assurer que les patients signalent les aspects de sécurité du médicament;
- une étude de suivi sur des patients déjà impliqués dans des essais cliniques, afin de poursuivre l'évaluation de la sécurité et de l'efficacité du médicament ainsi que pour obtenir davantage d'informations en retour sur les aspects neurologiques de la maladie;
- une étude sur l'efficacité et la sécurité de Zavesca chez les patients qui passent à Zavesca après un traitement enzymatique substitutif;
- une nouvelle étude sur l'histoire naturelle de la maladie, menée conjointement avec le groupe de travail européen sur la maladie de Gaucher (EWGGD).
Autres informations sur Zavesca:
Le 20 novembre 2002, la Commission européenne a délivré une autorisation de mise sur le marché valable dans toute l'Union européenne pour Zavesca à Actelion Registration Ltd. L'autorisation de mise sur le marché a été renouvelée le 20 novembre 2007.
Pour connaître le statut d'orphelin de Zavesca, cliquez ici (maladie de Gaucher de type 1) et ici (maladie de Niemann-Pick de type C).
Cliquez ici pour la version EPAR complète de Zavesca.
Dernière mise à jour de ce résumé: 01-2009
